(資料圖片僅供參考)
4歲男孩果果（化名）罹患先天性腸旋轉不良，2021年發(fā)生了腸扭轉腸壞死，在醫(yī)院先后經歷三次手術后，原本長3-5米的小腸僅剩35厘米，腸道有效吸收面積顯著減少，不能維持患者的營養(yǎng)或兒童生長需求，從而引起了孩子營養(yǎng)吸收和代謝功能障礙。術后2年多以來，果果天天依賴營養(yǎng)支持，每天需要長達16小時的輸液治療。
患兒在治療后，不需要每天16小時輸液營養(yǎng)治療。本文圖均為上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院供圖
5月9日，在海南省藥品監(jiān)督管理局、博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局、樂城醫(yī)療藥品監(jiān)督管理局、永達基金會等共同努力下，經上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院專家全程指導，果果在海南醫(yī)學院第一附屬醫(yī)院樂城醫(yī)院完成了中國內地首例替度魯肽Teduglutide臨床應用，當針劑注射入男孩果果的腹部后，醫(yī)生們也改變了“國際有藥，國內無藥”的治療困境。
患兒在腹部注射替度魯肽Teduglutide。
上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院蔡威教授表示，短腸綜合征患者尤其是兒童患者，治療需求非常急迫，“短腸綜合征（SBS）是一種患病率極低的罕見病，因各種原因導致小腸被大部分切除后，腸道有效吸收面積顯著減少所致，患者不能維持身體的營養(yǎng)需求，嚴重影響患兒正常生長需求?！?/p>
蔡威教授表示，近年來，通過多方努力，兒童患者預后顯著改善，在國外發(fā)達國家的一些腸道康復中心，兒童SBS的總生存率已接近90%。但是，仍然有相當一部分患兒每天過著長時間靜脈輸入營養(yǎng)液的日子。
注射用替度魯肽Teduglutide，這是2012年國際上出現的首款也是唯一一款獲批應用于短腸綜合征（SBS）的人胰高血糖素樣肽 2(GLP-2)類似物。它能改善腸道吸收功能和幫助減少甚至擺脫靜脈營養(yǎng)，目前，該藥已經歐美藥監(jiān)部門獲批，用于治療1歲及以上的短腸綜合征患者，也已在日本獲批，治療4個月及以上的短腸綜合征患者。2022年在上海舉辦的國際進口博覽會上，該藥首次出現在展臺上，并在海南自貿港博鰲樂城進口特許藥械政策背景下被引入國內“先行先試”。
蔡威教授表示：“目前中國尚無SBS治療藥物獲批，但疾病嚴重性和臨床急需性不容忽視，希望各方努力，能盡快填補中國SBS藥物治療的空白?！?/p>
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